A tudományos Oscart elnyerő kutatópár különös találkozása, ami mindent megváltoztatott
Egyedülálló tudományos áttörést ért el egy tudós házaspár, akik az első jóváhagyott génterápiát hozták létre a vakság kezelésére. Az erőfeszítéseiket a tudomány egyik legnagyobb presztízsű díjával ismerték el.
Jean Bennett és Albert Maguire, akik molekuláris biológusként és szemészként dolgoznak, Katherine High orvosnővel együtt kapták meg a 3 millió dolláros élettudományi áttörési díjat. Ez az elismerés a tudományos közösség legjelentősebb kitüntetései közé tartozik.
A Luxturna terápiás siker
2017-ben az Egyesült Államokban engedélyezték a Luxturna nevű kezelést, amely forradalmasította azok életét, akik Leber-szindrómával születtek. Ez a genetikai rendellenesség általában teljes vakságot okoz a korai felnőttkorban.
A terápia hatékonyságát klinikai vizsgálatokkal bizonyították, és a betegek arról számoltak be, hogy képesek voltak látni olyan részleteket, mint például a gyermekük arca vagy a bútorok finom mintázata. Számos beteg hasonló javulást tapasztalt.
„Le voltam nyűgözve – mondta a korábban a Pennsylvaniai Egyetemen kutató, ma már nyugdíjas Bennett. – Ez volt az egyik legcsodálatosabb heuréka-pillanat, amit el tudsz képzelni.”
Bennett úgy véli, hogy ez az időszak különösen izgalmas a tudományos kutatások számára. Ugyanakkor figyelmeztetett arra is, hogy a tudomány elleni támadások az Egyesült Államokban hosszú távú károkat okozhatnak.
A tudományos díj elismerése
A Breakthrough-díjakat, amelyeket gyakran neveznek a tudomány Oscar-díjainak, Los Angelesben adták át a hétvégén. Az ilyen elismerések hangsúlyozzák a tudományos munkák jelentőségét és hatását.
Bennett és Maguire a Harvard Orvosi Egyetemen találkoztak, amikor egy agy boncolására osztották be őket párba. Később, a Pennsylvaniai Egyetemen kezdték el a Leber congenital amaurosis kezelésének kutatását, amelynek genetikai hátterét az RPE65 gén hibái okozzák.
Bennett ennek ellenére folytatta a kutatást: „A fiatalság és a naivság jó oldala az, hogy nem tudtam, amit nem tudtam.”
A hosszú évek kutatásainak eredményeként Bennett és Maguire kifejlesztették azt a génterápiát, amely a működőképes gén változatát juttatja a retina sejtjeibe. Az állatkísérletek és emberi tesztek során kimutatták, hogy a terápia vissza tudja állítani a látást.
