Az autoimmun betegséggel küzdő páciens sorsa megváltozott, új remény született a kezeléssel
A CAR-T sejtterápia, amelyet eredetileg daganatos betegségek kezelésére fejlesztettek ki, újabb területen bizonyított. Nemrégiben egy autoimmun betegségekkel küzdő páciensen alkalmazták sikeresen, aki a terápia előtt naponta kapott vérátömlesztést, de azóta már egy éve tünetmentes.
Ez volt az első alkalom, hogy a tudományos közösség CAR-T sejtterápiát alkalmazott egy olyan betegen, aki három különböző autoimmun betegséggel küzdött egyszerre. A beteg évek óta nem talált megoldást állapotára más kezelésekkel, és napi vérátömlesztésre szorult. Az áttörést a CAR-T terápia hozta meg, amely óta immár egy éve tünetmentes. Az esetről a Med folyóirat számolt be, reményt adva arra, hogy e terápia súlyos autoimmun betegségek gyógyításában is hatékony lehet.
A CAR-T terápia alkalmazása ebben az esetben különösen figyelemre méltó, mivel a páciens három súlyos autoimmun betegséggel küzdött. A beteg autoimmun hemolitikus anémiában (AIHA) szenvedett, amely a vörösvérsejtek pusztulását okozza az immunrendszer téves támadása miatt. Emellett autoimmun trombocitopénia is jelen volt, ami vérzékenységet okozott, valamint antifoszfolipid ellenanyag-szindróma, amely a vérrögképződésre hajlamosított.
Müller és csapata 2025-ben találkozott a 47 éves nővel, aki már több mint tíz éve szenvedett az autoimmun betegségek tüneteitől, és kilenc különböző terápiát próbáltak már ki rajta, mindhiába. A szokásos kezelési módszerek, mint az ellenanyagok, szteroidok és immunszuppresszánsok, nem hoztak tartós javulást.
- ellenanyagokkal
- szteroidokkal
- és az immunrendszer működését elnyomó immunszuppresszánsokkal, de egyik sem hozott tartós eredményt.
A folyamatos kezelések ellenére a helyzet odáig romlott, hogy naponta kellett vértranszfúziót kapnia a vérszegénység miatt, és állandóan vérhígítót szedett a trombózisveszély elkerülése érdekében.
A rák elleni harcból az autoimmun betegségek gyógyításáig
Korábbi tapasztalataik alapján Müller és csapata úgy döntött, hogy megpróbálják a CAR-T sejtterápiát alkalmazni ezen a betegen, mivel minden más módszer kudarcot vallott. Ezt a terápiát általában különböző daganatos betegségek, mint például leukémiák és limfómák kezelésére használják, de most úgy tűnik, hogy az autoimmun betegségek ellen is hatékony lehet.
A CAR-T kezelés során a beteg T-sejtjeit genetikailag módosítják, hogy felismerjék és elpusztítsák azokat a B-sejteket, amelyek a betegségek kialakulásáért felelősek. Az eljárást már évek óta sikeresen alkalmazzák daganatok esetén, és a mostani eset is igazolja, hogy az autoimmun betegségek kezelésére is alkalmazható.
A módosított T-sejteket visszajuttatták a beteg szervezetébe, ahol célzottan támadták meg a kóros B-sejteket. Ezzel a módszerrel sikerült elérni, hogy a beteg immunrendszere újra normálisan működjön.
A terápia hatása és jövője
A kezelés azonnali és látványos eredményeket hozott. A betegnek utoljára egy héttel a kezelés megkezdése után volt szüksége vérátömlesztésre, és két hét elteltével már elég erős volt ahhoz, hogy visszatérjen a mindennapi tevékenységekhez. Három héttel később hemoglobinszintje is megduplázódott, ami azt jelezte, hogy a vörösvérsejtjeit már nem pusztítja az immunrendszere.
A CAR-T terápia nemcsak a vérszegénységet, hanem a többi autoimmun tünetet is javította. A foszfolipid-ellenes antitestek eltűntek a szervezetéből, és a vérlemezkeszáma is stabilizálódott, ami a terápia hatékonyságát mutatja.
Mostanra eltelt egy év a kezelés óta, és a páciens továbbra is tünetmentes, vérkészítményekre nincs szüksége. Bár bizonyos máj- és csontvelőkárosodás jelei láthatóak, a kutatók szerint ezek a korábbi, hosszú évekig tartó gyógyszeres kezelések maradványai lehetnek.
„Mi úgy hisszük, hogy a súlyos autoimmun betegségekben szenvedő betegeknél előbb kellene a CAR-T terápiát alkalmazni, hogy megelőzzük a sok éven át tartó eredménytelen kezelések komplikációit – vélekedik Müller. – Ha hamarabb beavatkozunk, megállíthatjuk a kórfolyamatot, elkerülhetjük a szervkárosodást, és visszaadhatjuk a betegeknek az életüket.”
